Để một loại thuốc đưa ra thị trường, cần những quy trình nào?
Để đưa ra thị trường một loại thuốc mới phải bỏ ra rất nhiều thời hạn và ngân sách, trong đó thành công xuất sắc không ít và thất bại cũng không đếm xuể. Mỗi năm quốc tế Open liên tục các loại bệnh mới, virus lạ trong khi những bệnh cũ còn chưa có thuốc điều trị đặc hiệu. Hoặc đã có thuốc điều trị rồi nhưng hiệu suất cao chưa cao, còn nhiều công dụng phụ nên các tập đoàn lớn dược phẩm số 1 quốc tế luôn luôn nghiên cứu, tìm tòi làm thế nào để ý tưởng ra được thuốc mới. Theo một chuyên viên dược phẩm có thâm niên đang công tác làm việc tại một doanh nghiệp dược phẩm đa vương quốc thì nghiên cứu thuốc là nghiên cứu đắt đỏ nhất trong các loại nghiên cứu. Tính trung bình, mỗi một thuốc mới khi hoàn tất nghiên cứu đưa ra thị trường hoàn toàn có thể tốn kém hàng trăm triệu USD.
Và tùy từng công ty, nhưng chi phí cho R&D của họ vào khoảng từ 17-25% doanh số mỗi năm, đó là những con số cực lớn. Chính vì thế khi một thuốc mới được phát minh ra họ được cấp sáng chế độc quyền (patent) và được bảo hộ trong vòng 10-15 năm bán độc quyền nhằm thu lại những chi phí họ bỏ ra nghiên cứu và tái đầu tư nghiên cứu thuốc mới.
Những thuốc này gọi là thuốc Brand Name. Sau khi hết thời hạn bảo lãnh, vì sức khoẻ của trái đất, những hãng thuốc Brand name bắt buộc phải công bố phương pháp sản xuất hoạt chất này cho quốc tế, và các hãng thuốc nhỏ hơn bắt tay vào sản xuất thuốc này với giá tiền rẻ hơn nhằm mục đích tiếp cận với tổng thể mọi người. Thuốc này được gọi là thuốc Generic. Cá biệt, cũng có những trường hợp thuốc vừa nghiên cứu xong, nhưng đứng trước đại dịch toàn thế giới, hãng thuốc Brand name không kịp sản xuất và họ công bố luôn phương pháp điều chế hoạt chất đó, như vụ hãng dược phẩm Hoffmann – La Roche với thuốc Tamiflu trong đại dịch SARS. Chính vì doanh thu khổng lồ trong việc sản xuất thuốc nên nhằm mục đích tránh việc những hãng thuốc tận dụng, đưa những thuốc không đủ bảo đảm an toàn, thiếu hiệu suất cao hay thậm chí còn vi phạm những chuẩn mực đạo đức nên toàn bộ các nghiên cứu khi mở màn triển khai phải nộp đơn xin nghiên cứu lên FDA ( Food and Drug Administration ) và FDA sẽ xây dựng một Hội đồng đạo đức IRB ( Institutional Review Boards ) và IEC ( Independent Ethical Committee ) nhằm mục đích bảo vệ quyền hạn và sức khoẻ của những người tham gia nghiên cứu. Hội đồng này độc lập với toàn bộ các cơ quan, không chịu sự chi phối từ bất kể đâu. Và toàn bộ các nghiên cứu tương quan đến con người đều phải được IRB xem xét. Và trong suốt quy trình thử nghiệm, các công ty hỗ trợ vốn cho nghiên cứu phải gửi hàng loạt các báo cáo giải trình liên tục lên IRB xem xét. Và chỉ cần nghiên cứu này rơi vào thực trạng nguy hại cho bệnh nhân mà không rõ nguyên do, IRB trọn vẹn hoàn toàn có thể bắt buộc dừng nghiên cứu. Thế nên, hoàn toàn có thể trong cả nghìn loại hoạt chất nghiên cứu, chỉ có 1 loại hoạt chất thành công xuất sắc. Điều này nó cũng làm ngân sách nghiên cứu bị đội lên cao ngất ngưởng, nhưng bù lại nó đem lại sự bảo đảm an toàn cho người sử dụng. Để nghiên cứu thuốc, tiên phong phải hiểu chính sách của bệnh mà định đúng thuốc điều trị. Phải nghiên cứu chính sách này ở mức độ phân tử. Từ đó sáng tỏ về nguyên do của bệnh, xác lập dùng thuốc can thiệp vào quy trình nào trong chính sách bệnh sinh, từ đó mới xác lập tiềm năng ( target ) và chọn một phân tử làm đích công dụng của thuốc. Sau khi xác lập được tiềm năng, phải nhìn nhận và chứng tỏ được rằng tiềm năng định can thiệp có tương quan đến chính sách sinh bệnh hay tăng trưởng của bệnh và dùng cái gì để hoàn toàn có thể tác động ảnh hưởng lên trên tiềm năng, trên chuỗi quy trình đó. Tiếp theo là tiến trình tìm kiếm thuốc ảnh hưởng tác động lên tiềm năng đó. Lúc này, có hàng ngàn hoạt chất được gọi là ứng viên thuốc ( Drug candidates ), qua quy trình chỉnh sửa, loại bớt để hình thành các cấu trúc thuốc, khởi đầu cho thử nghiệm tiền lâm sàng ( Preclinical )
Thử nghiệm tiền lâm sàng
Thử nghiệm tiền lâm sàng là thử nghiệm trong phòng thí nghiệm, trên khung hình động vật hoang dã trước khi được thử nghiệm trên người. FDA pháp luật toàn bộ các thuốc trước khi thử nghiệm trên người đều phải qua bước này. Ở đây có 2 loại thử nghiệm là invitro và invivo. Invitro là thử nghiệm trong ống nghiệm, Invivo là thử nghiệm trên động vật hoang dã ( chuột, thỏ … ) Trong tiến trình này, các nhà nghiên cứu sẽ tìm hiểu và khám phá chính sách hoạt động giải trí của thuốc như thế nào, có ảnh hưởng tác động theo đúng ý muốn hay không, độ bảo đảm an toàn trên động vật hoang dã ra làm sao. Sau khi vượt qua được nhu yếu của FDA, đơn vị sản xuất mới tiến tới bước nghiên cứu trên người và nghiên cứu này gọi là nghiên cứu lâm sàng ( Clinical trials )
Nghiên cứu lâm sàng
Giai đoạn này rất quan trọng và để thành công xuất sắc một thuốc mới cũng khá lâu, thường mất từ 5-7 năm. Việc tiên phong, các hãng dược phải nộp đơn xin nghiên cứu thuốc mới cho FDA và FDA sẽ xây dựng IRB và IEC như đã nói ở trên.
Quá trình nghiên cứu này có 4 phase và 3 phase đầu quan trọng nhất
* Phase I : Thử nghiệm tiên phong trên người với 1 nhóm nhỏ người tình nguyện khỏe mạnh Nghiên cứu này thường được thực thi với 20 – 100 người tình nguyện khỏe mạnh. Mục đích chính của nghiên cứu thử nghiệm phase I là kiểm tra về tính bảo đảm an toàn trên người của thuốc. Các nhà nghiên cứu sẽ triển khai tích lũy các thông số kỹ thuật dược động học của thuốc : Hấp thụ ra làm sao, chuyển hóa và thải trừ như thế nào trong khung hình. Đồng thời họ cũng hoàn toàn có thể nghiên cứu về dược lý học của thuốc : Chúng có gây ra tính năng phụ không, có gây được công dụng như mong ước không. Những thử nghiệm này được phong cách thiết kế ra nhằm mục đích giúp cho các nhà nghiên cứu xác lập được khoảng chừng liều bảo đảm an toàn và quyết định liệu nó có nên được liên tục tăng trưởng nữa không. * Phase II : Thử nghiệm trên một nhóm nhỏ bệnh nhân Ở phase II, các nhà nghiên cứu sẽ nhìn nhận công dụng của ứng viên thuốc trên khoảng chừng 100 – 500 bệnh nhân và kiểm tra các công dụng phụ thời gian ngắn hoàn toàn có thể xảy ra ( hiện tượng kỳ lạ bất lợi ) và các rủi ro đáng tiếc do thuốc gây ra. Họ cũng phải vấn đáp các câu hỏi sau : thuốc có hoạt động giải trí theo chính sách mong ước không, hoàn toàn có thể cải tổ được tình hình bệnh không. Các nhà nghiên cứu cũng phải nghiên cứu và phân tích được mức liều tối ưu và lịch trình liều dùng của thuốc. Nếu thuốc vẫn đưa ra được các hiệu quả tốt, có nhiều hy vọng thì họ sẽ chuẩn bị sẵn sàng liên tục thực thi thử nghiệm lớn hơn – thử nghiệm phase III * Phase III : Thử nghiệm trên một nhóm lớn bệnh nhân để chứng tỏ về tính năng và độ bảo đảm an toàn. Thử nghiệm phase III được thực thi trên một số lượng lớn người bệnh khoảng chừng vài ngàn người, riêng biệt có nghiên cứu tới vài chục ngàn người để đưa ra được các tài liệu thống kê có ý nghĩa về độ bảo đảm an toàn, tính năng và mối quan hệ giữa quyền lợi – rủi ro tiềm ẩn của thuốc. Đây là phase quyết định hành động xem thuốc có tính năng và hiệu suất cao hay là không. Nó cũng phân phối các cơ sở cho việc ghi nhãn hướng dẫn sử dụng ( ví dụ thông tin về các tương tác khi sử dụng cùng thuốc khác ). Thử nghiệm phase III là thử nghiệm dài nhất và tốn kém nhất. Để có được một nhóm bệnh nhân đủ lớn và phong phú, người ta đã phải thực thi thử nghiệm tại hàng trăm nơi khắp các vùng khác nhau trên quốc tế. Phase III cũng là phase các hoạt chất trong nghiên cứu thất bại nhiều nhất, các tập đoàn lớn dược phẩm khổng lồ như Pfizer, Roche, Novatis …. cũng ngậm ngùi tiêu tốn cả vài trăm triệu cho đến cả tỷ USD khi không báo cáo giải trình được nguyên do thuyết phục với IRB. Thế nên vượt qua được nghiên cứu này là coi như đã thành công xuất sắc. Sau khi nghiên cứu phase III thực thi xong, các tập đoàn lớn dược phẩm nộp hồ sơ lên FDA để được đồng ý chấp thuận phê chuẩn thuốc mới. FDA sẽ xem xét vô cùng khắt khe về mặt trình độ và xem xét giữa những quyền lợi mà thuốc đem lại. Xem xét hiệu suất cao của thuốc rồi vấn đáp chấp thuận đồng ý hay không. * Phase IV : Sau khi thuốc tung ra thị trường Sau khi sản xuất hàng loạt và tung ra thị trường điều trị trên số lượng lớn bệnh nhân, FDA liên tục nhu yếu các hãng dược phải theo dõi, gửi báo cáo giải trình định kỳ và cẩn trọng dược. Nếu xảy ra các trường hợp phản ứng phụ nghiêm trọng, thuốc đó trọn vẹn hoàn toàn có thể bị rút giấy phép bất kể khi nào. Thuốc Vaiox của Pfizer bị rút giấy phép khi đã đưa ra lưu hành thoáng đãng là một ví dụ. Quy trình nghiên cứu thuốc điều trị cho con người là tiến trình rất là khắt khe và phần nhiều không được phép có lỗ hổng. Bất cứ loại thuốc nào muốn bán trên quốc tế đều phải qua tiến trình nghiên cứu này.
Source: https://laodongdongnai.vn
Category: Nghiên Cứu
